إيليغلوستات

إيليغلوستات ، الذي يُباع تحت الاسم التجاري سيرديلغا ، هو دواء يُستخدم لعلاج داء غوشيه . اكتُشف في جامعة ميشيغان، وطُوّر بواسطة شركة جينزايم ، وحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس 2014. ^{[ 7 ]} يُستخدم عادةً على شكل ملح الطرطرات ، ويُعتقد أن هذا المركب يعمل عن طريق تثبيط إنزيم غلوكوزيل سيراميد سينثاز . ^{[ 8 ] [ 9 ]} وفقًا لمقال نُشر في مجلة الجمعية الطبية الأمريكية، أدى العلاج الفموي بتقليل الركيزة إلى "تحسينات ملحوظة في حجم الطحال، ومستوى الهيموغلوبين، وحجم الكبد، وعدد الصفائح الدموية" لدى البالغين غير المعالجين المصابين بداء غوشيه من النوع الأول. ^{[ 10 ]}

بدأ نورمان رادين باستكشاف إمكانية تثبيط تخليق الركائز الدهنية المتورطة في مرض غوشيه في وقت مبكر من عام 1982، وبالتعاون مع مختبر جيم شيمان، وجد عدة مثبطات مرشحة في منتصف التسعينيات. ^{[ 11 ]} رفضت شركة جينزايم في البداية الأدوية المرشحة التي طورها رادين وشيمان، ولكن بعد انتشار خبر تطوير شركة منافسة لعلاج جديد لمرض غوشيه، حصلت الشركة على ترخيص براءات اختراع رادين/شيمان في عام 2000. ^{[ 11 ]} لم يحصل دواء إيليغلوستات على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمدة 14 عامًا أخرى، وهو تأخير تكهن شيمان بأنه يعود إلى عدم التزام بعض قادة الشركة بشكل كامل بتطوير دواء ينافس دواء إيميغلوكيراز (الاسم التجاري: سيريزيم )، وهو العلاج الرئيسي لشركة جينزايم لمرض غوشيه. ^{[ 11 ]}