إيميغلوكيراز

إيميغلوكيراز هو دواء يستخدم في علاج مرض غوشيه . ^{[ 2 ] [ 3 ]}

هو نظير مُنتَج بتقنية الحمض النووي المُعاد تركيبه لإنزيم بيتا- غلوكوسيريبروسيداز البشري . سيريزيم دواء مُجفف بالتجميد يحتوي على إيميغلوكيراز، من إنتاج شركة جينزايم . يُعطى عن طريق الوريد بعد إعادة تكوينه كعلاج لمرض غوشيه من النوع الأول والثالث ^{[ 4 ]} . يتوفر بتركيبات تحتوي على 200 أو 400 وحدة لكل قارورة. تبلغ الفعالية النوعية للإنزيم البشري عالي النقاء 890,000 وحدة/ملغ ^{[ 5 ]} ، بينما تبلغ فعالية الإنزيم المُنتَج بتقنية الحمض النووي المُعاد تركيبه حوالي 40 وحدة/ملغ ^{[ 6 ]} . الجرعة النموذجية هي 2.5 وحدة/كغ كل أسبوعين، بحد أقصى 60 وحدة/كغ مرة كل أسبوعين، وقد ثبتت سلامته للأطفال من عمر سنتين فما فوق. ^{[ 7 ]} يُعدّ هذا الدواء من أغلى الأدوية، إذ تبلغ تكلفته السنوية 200,000 دولار أمريكي للشخص الواحد في الولايات المتحدة. ^{[ 8 ]} وقد مُنح دواء إيميغلوكيراز صفة دواء اليتيم في الولايات المتحدة وأستراليا واليابان. ^{[ 9 ]}

كان سيريزيم أحد الأدوية المصنعة في مصنع جينزايم في ألستون، ماساتشوستس، والذي تعطل إنتاجه في عام 2009 بعد التلوث بفيروس فيسيفيروس 2017. ^{[ 10 ]}

أكثر الآثار الجانبية شيوعًا هو فرط الحساسية ، والذي يحدث لدى حوالي 3% من المرضى. ويرتبط بأعراض مثل السعال، وضيق التنفس ، والطفح الجلدي ، والحكة، والوذمة الوعائية . أما الآثار الجانبية الأقل شيوعًا فتشمل الدوخة، والصداع، والغثيان، والإسهال، وردود الفعل في موضع الحقن؛ وتُلاحظ هذه الآثار لدى أقل من 1% من المرضى. ^{[ 4 ]}

لم تُجرَ أي دراسات حول التفاعلات السريرية. ^{[ 4 ]} يبدو أن ميغلوستات يزيد من تصفية إيميغلوكيراز بنسبة 70%، مما يؤدي إلى انخفاض نشاط الإنزيم. ^{[ 11 ]}

• أدوية أخرى لعلاج مرض غوشيه
  • أفغوستات (تم إنهاء التطوير)
  • إيليغلوستات
  • ميغلوستات
  • فيلاجلوكيراز ألفا
  • تاليغلوكيراز ألفا