مراجعة ذات أولوية

تُمنح مراجعة الأولوية من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبعض طلبات الأدوية التي، في حال الموافقة عليها، ستُحدث تحسينات كبيرة في علاج أو تشخيص أو الوقاية من الأمراض الخطيرة. وبموجب هذه المراجعة، تسعى إدارة الغذاء والدواء إلى البتّ في الطلب خلال ستة أشهر، مقارنةً بعشرة أشهر في حالة المراجعة العادية. ^{[ 1 ]}

لا تُغيّر مراجعة الأولوية معايير الموافقة أو كمية الأدلة المطلوبة لإثبات سلامة الدواء وفعاليته. بل تُتيح لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية تخصيص موارد إضافية لتقييم العلاجات الواعدة. ويُعدّ هذا التصنيف أحد البرامج المُعجّلة العديدة التي تستخدمها الهيئة لتسهيل تطوير ومراجعة الأدوية التي تُلبّي الاحتياجات الطبية غير المُلبّاة.

برنامج المراجعة ذات الأولوية هو برنامج تابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يهدف إلى تسريع عملية مراجعة الأدوية التي يُتوقع أن يكون لها تأثير كبير في علاج الأمراض. أما برنامج قسائم المراجعة ذات الأولوية، فهو برنامج يمنح قسيمة لمطوري الأدوية كحافز لتطوير علاجات لأمراض ذات ربحية محدودة.

تُمنح قسائم مراجعة الأولوية حاليًا لشركات الأدوية مقابل تطوير واعتماد أدوية لعلاج الأمراض المدارية المهملة ، وأمراض الأطفال النادرة ، و"التدابير الطبية المضادة" للإرهاب. ويمكن استخدام هذه القسيمة لأدوية مستقبلية قد يكون لها استخدامات أوسع، ولكن يتعين على الشركة دفع رسوم (حوالي 2.8 مليون دولار) لاستخدامها.

عند السعي للحصول على موافقة على دواء، يمكن للمصنعين التقدم بطلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لإجراء مراجعة ذات أولوية. تُمنح هذه الموافقة عندما يكون الدواء مُخصصًا لعلاج حالة خطيرة، ويُحقق "تحسنًا ملحوظًا في السلامة أو الفعالية" مقارنةً بالعلاجات المتاحة حاليًا. ^{[ 2 ]} يمكن استخدام قسيمة مراجعة ذات أولوية عندما لا يستوفي الدواء هذه الشروط، ولكن ترغب الشركة في تسريع عملية المراجعة. ^{[ 3 ]}

في عام 2007، أنشأ الباب الحادي عشر من قانون تعديلات إدارة الغذاء والدواء لعام 2007 برنامج قسائم المراجعة ذات الأولوية للأمراض المدارية المهملة . وتم توسيع نطاق هذا البرنامج في عام 2012 بموجب قانون سلامة وابتكار إدارة الغذاء والدواء ليشمل أمراض الأطفال النادرة. وقد استند القانون إلى نظام الأمراض المدارية، وأدخل تعديلات تضمنت تقصير مدة الإخطار المقدم إلى إدارة الغذاء والدواء قبل استخدام القسيمة، ونظام تصنيف يسمح للجهات الراعية، في المراحل المبكرة من دورة تطوير الدواء، باستخدام إمكانية الحصول على قسيمة في تقييم شركاتها، واشتراط وجود خطة تسويقية وتقديم تقارير عن التسويق، وإمكانية تحويل القسيمة إلى أجل غير مسمى. وفي عام 2016، أُضيفت التدابير الطبية المضادة إلى البرنامج. ^{[ 4 ]}

قبل الموافقة على أي دواء يُسوّق في الولايات المتحدة، يجب أن يخضع لعملية مراجعة دقيقة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. في عام ١٩٩٢، وبموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA)، وافقت إدارة الغذاء والدواء على أهداف محددة لتحسين وقت مراجعة الأدوية، وأنشأت نظامًا ثنائي المستويات لأوقات المراجعة: المراجعة العادية والمراجعة ذات الأولوية.

يُمنح تصنيف المراجعة ذات الأولوية للأدوية التي تُحقق تقدماً كبيراً في العلاج، أو التي تُوفر علاجاً في حال عدم وجود علاج مناسب. حددت تعديلات عام 2002 لقانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) هدفاً يتمثل في إنجاز المراجعة القياسية لطلب دواء جديد في غضون عشرة أشهر. أما هدف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لإتمام المراجعة ذات الأولوية فهو ستة أشهر. ويمكن أن ينطبق تصنيف المراجعة ذات الأولوية على الأدوية المستخدمة لعلاج الأمراض الخطيرة، وكذلك على الأدوية المستخدمة لعلاج الأمراض الأقل خطورة.

يتمثل الفرق بين فترات المراجعة ذات الأولوية وفترات المراجعة العادية في توجيه اهتمام وموارد إضافية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى الأدوية التي لديها القدرة على تحقيق تقدم كبير في العلاج. ويمكن إثبات هذا التقدم، على سبيل المثال، من خلال: أدلة على زيادة الفعالية في علاج الأمراض أو الوقاية منها أو تشخيصها؛ أو القضاء على رد فعل دوائي يحد من العلاج أو الحد منه بشكل كبير؛ أو توثيق تحسن رغبة المريض أو قدرته على تناول الدواء وفقًا للجدول الزمني والجرعة المطلوبين؛ أو أدلة على السلامة والفعالية في فئة فرعية جديدة من المرضى، مثل الأطفال.

يجب على شركة الأدوية تقديم طلب مراجعة ذات أولوية. ولا يؤثر ذلك على مدة فترة التجارب السريرية. وتُحدد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خلال 45 يومًا من تاريخ تقديم الطلب ما إذا كان سيتم منح الدواء تصنيف مراجعة ذات أولوية أو مراجعة عادية. ولا يُغير تصنيف الدواء على أنه "ذو أولوية" المعيار العلمي/الطبي للموافقة عليه أو جودة الأدلة المطلوبة. وتُساوي متطلبات السلامة للمراجعة ذات الأولوية متطلبات المراجعة العادية.

يمكن الاطلاع على التعديل في الصفحة 150 من قانون تعديلات إدارة الغذاء والدواء لعام 2007. ^{[ 5 ]}

يُخوّل القانون إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منح قسيمة مراجعة ذات أولوية للجهة الراعية (الشركة المصنعة) لدواء أو منتج بيولوجي مُعتمد حديثًا يستهدف مرضًا استوائيًا مُهملًا أو مرضًا نادرًا يصيب الأطفال. وينطبق هذا الحكم على طلبات الأدوية الجديدة ، وطلبات تراخيص المنتجات البيولوجية ، وطلبات 505(ب)(2). وتُخوّل هذه القسيمة، القابلة للتحويل والبيع، حاملها مراجعة ذات أولوية لمنتج آخر.

بموجب الأهداف الحالية لقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة، تسعى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى إتمام مراجعات الأدوية ذات الأولوية واتخاذ الإجراءات اللازمة بشأنها في غضون ستة أشهر بدلاً من فترة المراجعة القياسية التي تبلغ عشرة أشهر. ومع ذلك، قد تستغرق مراجعة إدارة الغذاء والدواء الفعلية وقتًا أطول من فترات المراجعة المستهدفة بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة، لا سيما بالنسبة للمنتجات الجديدة التي لم تتم الموافقة عليها مسبقًا لأي استخدامات. وقدّر اقتصاديون من جامعة ديوك، الذين نشروا دراسة حول هذا المفهوم في عام 2006، أن مراجعة الأولوية يمكن أن تختصر عملية مراجعة إدارة الغذاء والدواء من 18 شهرًا في المتوسط ​​إلى ستة أشهر، مما يقلل مدة وصول دواء الشركة إلى السوق بما يصل إلى عام كامل. ^{[ 6 ]}

من الفوائد غير الملموسة للقسيمة القيمة المضافة للشركة إذا منحتها المراجعة الأسرع ميزة الريادة، مما يسمح بطرح منتج حامل القسيمة قبل منتج منافس مماثل. ومن خلال الاستفادة من قوى السوق القائمة، يمكن للمرضى في الدول النامية الحصول بشكل أسرع على منتجات منقذة للحياة قد لا تُطوّر لولا ذلك. كما يمكن مكافأة الجهات الراعية لأدوية الأمراض المهملة على ابتكاراتها ^{[ 7 ].}

يجب على الجهات الراعية إبلاغ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بنيتها استخدام قسيمة مراجعة ذات أولوية قبل 90 يومًا من تقديم الطلب. قبل إضافة فيروس إيبولا إلى قانون برنامج قسائم المراجعة ذات الأولوية التابع لإدارة الغذاء والدواء في عام 2014، كان هذا الشرط 365 يومًا، مما كان يعيق عملية المراجعة السريعة، حيث لا تحدد الشركات عادةً موعد تقديم الأدوية إلا بعد توفر نتائج دراسات السلامة. ^{[ 3 ]}

قد تبيع الشركات أيضاً قسائم لشركات أدوية أخرى. وحتى الآن، بيعت قسائم المراجعة ذات الأولوية مقابل 50 إلى 350 مليون دولار.

نظراً لإمكانية بيع قسائم المراجعة ذات الأولوية (PRVs)، فقد ظهر سوق ثانوي لهذه القسائم، وارتفعت قيمتها، على الرغم من محدودية هذا السوق. ^{[ 32 ]} تستخدم الشركات بيع قسائم المراجعة ذات الأولوية لاسترداد النفقات التي تكبدتها في أبحاث وتطوير الأدوية. ^{[ 32 ]} أثارت مقالة نُشرت في صحيفة وول ستريت جورنال عام 2015 مخاوف بشأن بيع هذه القسائم، إذ إنها "تُلزم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتقليص مهلة اتخاذ القرار إلى ستة أشهر بدلاً من عشرة أشهر المعتادة، مما قد يمنح الشركات مبيعات إضافية تعادل أربعة أشهر"، ولكنها أشارت أيضاً إلى أن القسيمة لا تضمن موافقة إدارة الغذاء والدواء على الدواء. ^{[ 33 ]}

في عام 2014، اشترت شركتا ريجينيرون للأدوية وسانوفي قسيمة مراجعة تنظيمية (PRV) كانت قد فازت بها شركة بيومارين لموافقة حديثة على دواء لعلاج مرض نادر، وذلك مقابل 67.5 مليون دولار أمريكي. وقد ساهمت هذه القسيمة في تقليص مدة المراجعة التنظيمية لدواء أليراكوماب بأربعة أشهر ، وكانت جزءًا من استراتيجيتهما للتفوق على شركة أمجن في طرح أول موافقة على مثبط PCSK9 في السوق. ^{[ 33 ] [ 34 ] [ 35 ]} وفي عام 2015، باعت شركة ريتروفين قسيمة مراجعة تنظيمية لشركة سانوفي مقابل حوالي 245 مليون دولار أمريكي، وفي وقت لاحق من العام نفسه، باعت شركة يونايتد ثيرابيوتكس كورب قسيمة مراجعة تنظيمية لدواء لعلاج مرض نادر يصيب الأطفال لشركة أبفي مقابل 350 مليون دولار أمريكي. ^{[ 36 ]} وفي الفترة من 2016 إلى 2018، تراوحت قيمة القسيمة بين 125 مليون دولار أمريكي و200 مليون دولار أمريكي، بانخفاض عن ذروتها في عام 2015. ^{[ 37 ]}

تشمل الأمراض الاستوائية المؤهلة ما يلي: ^{[ 5 ] [ 38 ]}

الأمراض النادرة لدى الأطفال هي أي مرض يصيب في المقام الأول الأشخاص الذين تقل أعمارهم عن 18 عامًا، ويؤثر على 200,000 شخص أو أقل في الولايات المتحدة. أما التدابير الطبية المضادة فهي أدوية تُستخدم "في حالة حدوث حالة طوارئ صحية عامة ناجمة عن هجوم إرهابي بمواد بيولوجية أو كيميائية أو إشعاعية/نووية، أو مرض ناشئ طبيعيًا، أو كارثة طبيعية".

أشار النقاد إلى عدد من المشكلات المتعلقة ببرنامج مراجعة الأولوية. أولًا، قد تكون قيمة قسيمة مراجعة الأولوية ضئيلة جدًا أو كبيرة جدًا بحيث لا تشجع على تطوير الأدوية. قد تكون ضئيلة جدًا لأن الأمراض الاستوائية ذات الأعباء الهائلة يُفترض أنها تستحق موارد أكبر. وهذا على الأرجح ليس هو الحال بالنسبة للأمراض النادرة لدى الأطفال، حيث يتم تطوير بعض الأدوية للاستخدام لدى الأطفال من خلال توسيع نطاق أبحاث الأدوية المخصصة للبالغين لعلاج حالات مماثلة. وقد تكون قيمة قسيمة مراجعة الأولوية كبيرة جدًا، إذا كانت تكافئ أبحاثًا كان سيتم إجراؤها على أي حال، أو أبحاثًا ذات قيمة منخفضة. ^{[ 39 ]}

قد يُرهق قسيمة المراجعة ذات الأولوية موارد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وللتخفيف من ذلك، يتضمن استخدام قسيمة المراجعة ذات الأولوية رسومًا إضافية يدفعها المصنّعون لإدارة الغذاء والدواء، ويشترط على حاملي القسيمة إخطار إدارة الغذاء والدواء قبل 90 يومًا من استخدامها. ^{[ 40 ]}

يزعم منتقدو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن مراجعة الأولوية قد لا تكون آمنة. مع ذلك، لا ينبغي الخلط بين مراجعة الأولوية والموافقة المعجلة أو المسار السريع . فمراجعة الأولوية لا تتجاهل دراسات السلامة أو الفعالية، ولا تشترط الموافقة خلال فترة زمنية محددة. بل تحدد ستة أشهر كهدف لمراجعة إدارة الغذاء والدواء بدلاً من عشرة. ومع ذلك، زعمت دراسة أجريت عام ٢٠٠٨ أن الكيانات الجزيئية الجديدة التي تمت الموافقة عليها في الشهرين السابقين لأول موعد نهائي للمراجعة أظهرت معدلًا أعلى من مشاكل السلامة بعد التسويق مقارنةً بالأدوية التي تمت الموافقة عليها في أوقات أخرى. ^{[ ٤١ ]} إلا أن ناردينيلي وزملاؤه (٢٠٠٨) من إدارة الغذاء والدواء كتبوا أنهم لم يتمكنوا من تكرار النتائج، وأن هذه النتائج قد تكون مدفوعة بعلاجات فيروس نقص المناعة البشرية/الإيدز. ^{[ ٤٢ ]} في أعقاب مقال ناردينيلي، أقر كاربنتر بوجود عدة أخطاء في مجموعة بياناتهم، وأظهر أخطاءً في بيانات إدارة الغذاء والدواء وناردينيلي؛ ويشير كاربنتر وزملاؤه إلى أن الارتباطات الأصلية بين الموافقات في اللحظات الأخيرة ومشاكل السلامة لا تزال قائمة. ^{[ ٤٢ ]}

وردت أيضًا شكاوى من أن قسيمة مراجعة الأولوية تشجع الابتكار، لكنها لا تغطي تكاليف الوصول إلى العلاجات المتاحة. وقد يكون من الضروري الحصول على تمويل من الحكومات أو المؤسسات لشراء العلاجات للفقراء. ولا يُلزم بائعو القسائم بإعادة استثمار الأموال في مكافحة الأمراض المدارية المهملة. ^{[ 31 ]} وقد علّق أيدان هوليس من جامعة كالجاري بأن المقترح لا يعالج "مشكلة الوصول، بل يُسهم في زيادة الحوافز من خلال إحداث تشوهات في الأسواق في الدول المتقدمة". وهذه مسألة منفصلة تمامًا عن تشجيع البحث العلمي الذي يهدف إليه برنامج مراجعة الأولوية. ^{[ 43 ]}

وفقًا لبيل غيتس ، ^{[ 44 ]} الذي مولت مؤسسته مؤتمرًا صحفيًا ساعد في نشر ورقة البحث لعام 2006، ^{[ 31 ]}

من أهمّ ما يمكن للحكومة فعله هو وضع السياسات وتوزيع الأموال بطرق تُحفّز النشاط التجاري الذي يُحسّن حياة الفقراء. وبموجب قانون وقّعه الرئيس بوش العام الماضي، يُمكن لأي شركة أدوية تُطوّر علاجًا جديدًا لمرض مُهمل كالملاريا أو السلّ أن تحصل على مراجعة مُسبقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمنتج آخر من منتجاتها. فإذا طوّرت دواءً جديدًا للملاريا، يُمكن أن يُطرح دواء خفض الكوليسترول المُربح في السوق قبل عام. وقد تُساوي هذه المراجعة المُسبقة مئات الملايين من الدولارات.

• برنامج التطوير السريع التابع لإدارة الغذاء والدواء
• العلاج المبتكر

• صفحة قسيمة مراجعة الأولوية، منشورة من قبل أحد مؤلفي القسيمة من جامعة ديوك.
• "إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تدعم أبحاث الأمراض الاستوائية" في صحيفة فايننشال تايمز عام 2008
• المكافآت الاختيارية للأدوية الجديدة للدول النامية ، نقد من لجنة منظمة الصحة العالمية المعنية بحقوق الملكية الفكرية والابتكار والصحة العامة (CIPIH).
• المادة 524. (21 USC §360n) نص التعديل
• قسائم مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، 2019